Ministério da Saúde incorpora nusinersena para Atrofia Muscular Espinhal (AME)



Fonte: http://conitec.gov.br

Publicado: Quinta, 25 de Abril de 2019, 16h54 | Última atualização em Terça, 07 de Maio de 2019, 15h33


A AME 5q não tem cura e sua progressão leva a manifestações clínicas graves, diminuindo consideravelmente a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.


Pessoas que vivem com a doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q do tipo 1 terão acesso, no Sistema Único de Saúde (SUS), ao medicamento nusinersena. Este é o primeiro fármaco disponível no país para tratar a enfermidade. Ele vai integrar a linha de cuidados multidisciplinares ofertadas pelo Ministério da Saúde, conforme orientação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença.


A CONITEC recomendou a incorporação do medicamento para o tipo 1, forma mais grave e mais prevalente da doença, que representa 58% do total dos diagnósticos de AME no Brasil. Os estudos analisados pela Comissão demonstraram as eficácia e efetividade do medicamento em relação à melhora da função motora em pacientes com este subtipo e, em alguns casos, aumento da sobrevida livre de intercorrências.


A incorporação foi publicada hoje, no Diário Oficial da União (veja aqui). Serão contempladas todos as pessoas com AME do tipo 1 que não estejam em ventilação mecânica invasiva permanente - pacientes com traqueostomia que não estejam, necessariamente, na dependência de ventilação mecânica invasiva permanente contínua (24hs por dia) serão contemplados para receber o tratamento dentro dos critérios da portaria.


A previsão é de que o nusinersena esteja disponível nos centros especializados em até 180 dias, conforme determina a legislação. O tratamento é feito com a administração de seis frascos com 5 ml no primeiro ano e, a partir do segundo ano, três frascos. O atendimento será realizado em centros de referência e incluirá periódica avaliação dos resultados e da evolução dos pacientes.


Compartilhamento de Risco


As evidências científicas disponíveis para os demais tipos de AME ainda não são suficientes para demonstrar resultados efetivos e benefícios para os pacientes no uso do nusinersena. Para contemplar estes outros tipos e gerar mais dados que colaborem para avaliação de tratamento, o Ministério da Saúde estuda a incorporação do nusinersena na modalidade compartilhamento de risco. Isto incluiria também outros subtipos da doença: o tipo 2 (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e o tipo 3 (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos). Neste formato, o governo arca com os custos do medicamento naqueles casos em que são constatadas melhorias na saúde do paciente.


Assim, ao mesmo tempo em que os pacientes fazem uso do medicamento, é realizado um acompanhamento e avaliação do processo, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos (como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica). Atualmente, há negociações de acesso e reembolso do fármaco em 42 países, como França, Itália e Reino Unido.

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